基于了解导致急性髓系白血病患者白血病增殖的异常分子途径的靶向治疗方法

　　急性髓系白血病 (AML) 是一种异质性造血肿瘤，髓系干细胞存在多种遗传异常，导致骨髓 (BM) 分化停滞和白血病细胞积聚。诊断时在白血病细胞中发现的多种基因改变是世界卫生组织 AML 分类的主要依据，并具有重要的预后意义。

　　最近，了解该疾病的异质性和复杂的分子异常可能会导致开发新型靶向治疗剂。过去几年，gemtuzumab ozogamicin、BCL-2抑制剂(维奈托克)、IDH 1/2抑制剂(艾伏尼布和恩西地平)、FLT3抑制剂(米哚妥林、吉利替尼和恩西地平)，和hedgehog信号通路抑制剂(gladegib)已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗AML。

　　尤其是高龄和/或严重合并症的 AML 患者目前不适合进行强化化疗。因此，包括上述目标疗法在内的新治疗计划可以改善患者的临床结果。在综述中，我们将介绍AML的各种重要和常见的分子异常，并在以往研究的基础上介绍获得FDA批准的AML靶向药物。

　　包括上述目标疗法在内的新治疗计划可能会改善患者的临床结果。