美曲普汀还可用于治疗脂肪营养不良

yalepta(metreleptin)是一种除饮食外还用于治疗脂肪营养不良的新药。它于2018年10月1日启动使用。

Myalepta是一种具有有效成分metreleptin的孤儿药。它于2018年8月在欧洲获得批准。Metreleptin是一种重组人瘦素类似物,可使用重组DNA技术在大肠杆菌细胞中生产,以产生重组人N-甲硫基肽素。Metreleptin由Aegerion Pharmaceuticals BV销售。

指示

除饮食外,还使用Myalepta来治疗脂肪营养不良。患有这种疾病的患者会失去皮肤下的脂肪组织,与此同时,他们在体内其他部位也会积累脂肪,例如 B.肝脏和肌肉。Myalepta用于以下患者:

2岁以上成人和儿童,患有广义脂肪营养不良(贝拉迪内利-塞普综合征和劳伦斯综合征)

如果标准治疗无效,则12岁及12岁以上的成人和部分脂肪营养不良(包括Barraquer-Simons综合征)的儿童。

影响

Metreleptin通过结合并激活人类瘦素受体(使用JAK / STAT信号通路的I类细胞因子受体家族)来模拟瘦素的生理作用。

用法用量

药物通过皮下给药,并且总是在一天的同一时间给药。建议的每日剂量取决于患者的体重。根据患者对治疗的反应进行调整。经过适当的培训,患者或护理人员可以自己注射药物。确切的剂量计算和剂量可以在产品信息中。

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