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吉佛西兰进行分销可以更多惠及患者吗?

Alnylam Pharmaceuticals已选择PANTHERx Rare Pharmacy作为其新批准的用于治疗(AHP)的疗法Givlaari(givosiran)的有限分销合作伙伴。

该药物于11月获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于患有AHP的成人,AHP是由负责血红素生物合成途径的酶产生基因突变引起的一组罕见疾病。值得注意的是,血红素是包括氧气转运在内的许多细胞过程中的关键分子。

PANTHERx董事长兼首席执行官Gordon Vanscoy在新闻稿中说:“ PANTHERx为能为患有急性肝卟啉症的成年人提供创新药物感到自豪。” “作为Alnylam的骄傲合作伙伴,我们很高兴有机会为以前治疗方法有限的患者群体带来新希望。我们很高兴能有一个合作伙伴,其使命与我们自己的使命非常契合,因为我们合作为这个患者社区提供新的治疗方法。”

由Alnylam开发的givosiran是一种基于RNA的研究性治疗方法,旨在阻止氨基乙酰丙酸(ALA)合酶1酶的活性,防止AHP引起有毒分子的积累。该药物可以预防或减少严重的威胁生命的发作,并缓解AHP 症状。(RNA是由DNA产生的分子,指导特定蛋白质的产生)。

在FDA 接受该疗法的新药申请并获得优先审查状态后不到四个月,该疗法就于上个月获得批准。它基于第三阶段环境研究(NCT03338816)的积极结果,该研究测量了吉佛西兰在减少疾病发作中的安全性和有效性。

该研究的最终数据表明,与安慰剂相比,吉佛西兰可将患者的年发作率降低74%。该治疗还使患者尿液中的ALA(一种重要的AHP生物标志物)水平降低了92%。

AHP可以伴随神经内脏发作,包括剧烈的腹痛,肌肉无力,感觉丧失,排尿问题,抽搐,烦躁不安,焦虑,呼吸问题,幻觉和精神错乱。长期并发症可包括慢性神经性疼痛,高血压,肝病和慢性肾脏病。

更多药品相关资讯:急性肝卟啉症患者用吉佛西兰安全吗?

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