FDA批准了第二种RNA干扰药物——吉佛西兰

美国食品药品监督管理局(FDA) 批准了 Alnylam Pharmaceuticals的Givlaari(givosiran)用于急性肝卟啉症(AHP)。AHP是一组极少见的遗传病，会引起严重的腹痛和潜在的威胁生命的发作。 Givlaari基于RNA干扰(RNAi)，这是一种用于使异常基因表达沉默的技术。吉夫拉里(Givlaari)仅是第二种获准使用RNAi的药物。第一个也是Alnylam产品Onpattro(patisiran)，于2018年8月推出 ，用于治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病。 AHP的长期并发症包括慢性神经性疼痛，高血压，慢性肾脏疾病和肝病。吉夫拉里(Givlaari)已证明能够显着降低需要住院，紧急医疗保健或静脉注射血红素的卟啉症发作率。 “这在罕见的疾病领域从来没有做过，但是我们认为这是考虑超罕见的孤儿药物定价的一种负责任和适当的方式，” Maraganore告诉记者。“我们真的不知道这种疾病的流行程度。如果我们目前的估计是正确的，我们将期望得到我们要的价格。另一方面，如果随着我们改善教育水平，提高对疾病的认识，如果流行率大幅上升，我们愿意有效地降低价格，这是之前几乎从来没有做过的”。 在该公司对该药物的一项临床试验中，约有一半接受Givlaari治疗的患者完全消除了急性肝卟啉症发作。但是，平均而言，患者在六个月以上的发作中减少了74%。 “具有AHP的成年人现在有了一种新的治疗选择，已证明能够通过专门解决与AHP的发作和其他疾病表现相关的因素来减少卟啉症发作的频率，”遗传与基因组学系副教授Manisha Balwani说西奈山伊坎医学院的医学系和医学系。Balwani还是ENVISION研究的主要研究者。“在获得吉夫拉里(Givlaari)的批准后，并基于来自ENVISION研究的功效数据，我希望看到我的患者以及各地的患者能够以更少的卟啉症发作来过上更正常的生活”。 更多药品相关资讯：FDA批准对遗传性罕见病的首个治疗方法！ 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼