FDA 批准普纳替尼 （Ponatinib ）可用于慢性期 CML患者治疗

       近日美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准普纳替尼的补充新药申请，用于治疗对至少两种先前激酶抑制剂具有耐药性或不耐受性的慢性期慢性粒细胞白血病 (CML) 成人。

       此更新的标签包括从 45 mg 开始的给药方案，并在达到 ≤ 1% BCR-ABL1IS 后减至 15 mg，以降低不良事件 (AE) 的风险。

       该申请的批准基于 II 期 OPTIC 和 PACE 试验的数据。在 12 个月时，OPTIC 试验中接受新给药方案的 88 名患者中有 42% 达到了≤1% BCR-ABL1IS 的主要终点，并且在中位随访 28.5 个月时，这些患者中有 73% 保持了反应. 在 OPTIC 试验中，超过 20% 的患者发生的 AE 包括皮疹、高血压、关节痛、高脂血症、肝功能障碍、胰腺炎和腹痛。

       在参加 PACE 试验并接受普纳替尼治疗的 267 名慢性期 CML 患者中，55% 的患者在 12 个月内达到了主要细胞遗传学反应的主要终点，其中 64 名患有T315I突变的慢性期 CML 患者中的 70% 。

       普纳替尼先前已被批准用于治疗加速期或急变期 CML 或 Ph 阳性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 且无其他激酶抑制剂指征的成人，以及T315I阳性 CML 或T315I和 Ph - 积极的所有。