塞利尼索（Selinexor ）联合用药获批用于多发性骨髓瘤患者

       近日FDA 已批准塞利尼索联合硼替佐米和地塞米松 (Vd) 用于治疗已接受过至少一种先前治疗的多发性骨髓瘤 (MM) 成人。

       塞利尼索是一种口服选择性核输出抑制剂 (SINE)。批准决定基于 III 期 BOSTON 试验的结果，该试验比较了每周一次 塞利尼索加 Vd (SVd) 与每周两次 Vd 在 402 名接受 1 到 3 次治疗的复发性或难治性 MM 成人患者中的疗效和安全性。先前的治疗线。

       SVd 组的中位无进展生存期 (PFS) 为 13.9 个月，而 Vd 组为 9.5 个月，PFS 提高了 47%。SVd 组的参与者的总体反应率也明显更高（76.4% 对 62.3%；优势比 = 1.96；p=0.0012）。研究人员指出，无论先前接受过何种治疗、是否存在高风险细胞遗传学、肾功能损害或高龄，都观察到了更高的反应率。

       血细胞减少是最常见的 AE，其次是胃肠道和全身症状。最常见的非血液学 AE 包括疲劳 (59%)、恶心 (50%)、食欲下降 (35%) 和腹泻 (32%)。最常见的 3/4 级 AE 是血小板减少症 (43%)、淋巴细胞减少症 (38%)、疲劳 (28%) 和贫血 (17%)。大多数 AE 可以通过剂量调整或标准支持治疗来控制。

       SVd 还与某些与健康相关的生活质量测量的改善有关，包括与 Vd 方案相比，诊所就诊次数减少 35%。

       2020 年初，根据单臂试验的数据，塞利尼索被加速批准用于既往接受过四种或更多疗法且其疾病对两种或多种蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂治疗无反应的复发/难治性 MM 患者， II 期 STORM 试验。FDA 的肿瘤药物咨询委员会对这一决定表示担忧，并建议在 BOSTON 试验的结果出来之前不要批准。