voxelotor治疗镰状细胞病有哪些副作用?

Oxbryta(voxelotor)是治疗镰状细胞病(SCD)口服,每日一次治疗。Oxbryta通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用。由于含氧的镰状血红蛋白无法聚合,GBT认为Oxbryta会阻止聚合反应以及由此产生的镰状红细胞的破坏和破坏,这是每个患有SCD的人所面临的主要病理。具有改善溶血性贫血和氧气输送的潜力,GBT认为Oxbryta有潜力改变SCD的进程。

在2019年11月25日,Oxbryta获得了美国食品和药物管理局(FDA)的加速批准,可用于成人和12岁及12岁以上儿童的SCD治疗。7 作为加速批准的条件,GBT将继续在HOPE-KIDS 2研究中研究体素,这是一项批准后的确认性研究,使用经颅多普勒(TCD)流速评估Oxbryta降低2至15岁儿童中风风险的能力岁。

认识到对新的SCD治疗的迫切需求,FDA授予Oxbryta突破疗法,快速通道,孤儿药和罕见儿科疾病称号用于SCD患者的治疗。欧洲药品管理局(EMA)已将voxelotor纳入其优先药物(PRIME)计划中,而欧洲委员会(EC)已将voxelotor指定为用于治疗SCD的孤儿药物。

如果患者对voxelotor或Oxbryta中的任何成分有过敏反应,则不应服用Oxbryta。有关Oxbryta中成分的列表,请参见患者传单的末尾。Oxbryta可能引起严重的副作用,包括严重的过敏反应。如果患者出现皮疹,荨麻疹,呼吸急促或面部肿胀,应立即告知其医疗保健提供者或获得紧急医疗帮助。

接受交换输血的患者应在服用Oxbryta时与他们的医疗服务提供者讨论某些血液检查可能存在的困难。

Oxbryta最常见的副作用包括头痛,腹泻,胃(腹部)疼痛,恶心,疲倦,皮疹和发烧。这些并不是Oxbryta的所有可能的副作用。服用Oxbryta之前,患者应将所有医疗状况告知医疗保健提供者,包括他们是否患有肝脏疾病;他们是否怀孕或计划怀孕,因为尚不清楚Oxbryta是否会伤害未出生的婴儿;还是他们正在母乳喂养或计划母乳喂养,因为尚不清楚Oxbryta是否会传染给母乳或是否会伤害婴儿。在使用Oxbryta治疗期间以及最后一次给药后至少2周内,患者不应母乳喂养。

患者应将其服用的所有药物告知医护人员,包括处方药和非处方药,维生素和草药补品。有些药物可能会影响Oxbryta的工作方式。

更多药品相关资讯:第一种直接抑制镰刀血红蛋白聚合反应的药物——Oxbryta

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