GBT发布SCD患者Voxelotor 1/2期试验的数据
Global Blood Therapeutics(GBT)发表了其1/2期临床试验的结果，该试验测试了镰状细胞病(SCD) 患者潜在的治疗性 voxelotor。在已公布的结果的支持下，该公司预计将在今年晚些时候向美国食品和药物管理局(FDA)加速批准新药的申请。
这项研究“ 镰状细胞病患者中voxelotor的1/2期递增剂量研究和开放标签扩展研究 ”发表在Blood上。
SCD是一种遗传疾病，是由于持有该信息的基因发生突变而产生了血红蛋白的β链(血中的分子通过人体携带氧气)。这种突变导致异常血红蛋白的形成，这种血红蛋白被结合在一起，形成镰刀状血红蛋白，在血管中形成刚性聚集体。
Voxelotor(以前称为GBT440)是一种潜在的SCD患者口腔疾病改良疗法。它通过增加血红蛋白与氧气的亲和力，从而减少镰状和聚集的血红蛋白的量来发挥作用。
GBT440-001 1/2期试验(NCT02285088)评估了voxelotor的安全性，耐受性，药代动力学(药物在体内的行为)和药效学(药物如何影响人体)。
38名SCD参与者每天服用500、700或1,000毫克或安慰剂，共28天;16名患者每天接受700或900毫克的voxelotor或安慰剂治疗90天。然后，该组中的四名患者参加了一项扩展研究(NCT03041909)，每天接受一次900 mg的药物治疗六个月。
所有接受治疗超过28天的患者血红蛋白水平升高，溶血(红细胞破裂)减少，红细胞中血红蛋白聚集。在接受voxelotor治疗90天以上的患者中，这些作用会增强。
该疗法耐受良好，没有患者报告严重的不良副作用。
“来自1/2期研究的结果和开放标签的扩展在我们的voxelotor的发展中发挥了重要作用。我们相信voxelotor有潜力成为SCD的一种标准治疗方法，这一点可以通过其减少贫血，溶血和镰刀病得到证明。” GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love MD在新闻稿中说。。
“我很高兴我们与FDA就voxelotor的加速批准途径达成了协议……我期待着即将与FDA的voxelotor的[新药申请]前会议，该会议将主要侧重于我们计划在今年下半年提交的[新药申请]格式。”
GBT还在正在进行中的12岁及以上SCD患者的3期HOPE试验(NCT03036813)和4a 至17岁SCD患者的2a HOPE-KIDS 1期试验(NCT02850406)中测试voxelotor。 积极的结果。
Voxelotor已获得FDA的 突破性疗法，快速治疗，孤儿药和罕见的儿科疾病称号，用于治疗SCD。
该疗法还包括在欧洲药品管理局(EMA)的优先药品(PRIME)计划中，并且欧洲委员会(EC)授予该药为SCD的孤儿药称号。
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