磷酸阿米吡啶片Firdapse是如何发挥作用的?

Firdapse(磷酸阿米吡啶)由Catalyst Pharmaceuticals和BioMarin Pharmaceuticals共同开发。可以治疗一种罕见的 重症肌无力(MG)，称为MuSK-MG。患有MuSK-MG的人的血液中有一种针对称为肌肉特异性激酶(MuSK)的酶的抗体。   为了控制肌肉运动，大脑通过神经细胞发送肌肉信号。在神经和肌肉细胞之间的神经肌肉连接处，乙酰胆碱从神经末梢释放出来并与肌肉细胞上的受体结合。乙酰胆碱是一种用于传递信号的神经递质。当足够的乙酰胆碱与肌肉细胞上的受体相互作用时，肌肉中就会触发反应，从而使其收缩。 在MuSK-MG中，针对MuSK的免疫系统的错误激活(这对神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体簇是必不可少的)，会削弱肌肉吸收乙酰胆碱的能力。这导致失去肌肉控制以及虚弱。 在去极化过程中，当神经细胞内部的电荷相对于细胞外部的电荷升高时，乙酰胆碱会从神经细胞中释放出来。导致去极化终止的一个因素是带正电的钾离子离开细胞。 通过阻断神经细胞上的钾通道，Firdapse可延长去极化作用并增加乙酰胆碱释放的持续时间。这导致更多的乙酰胆碱长时间存在于神经肌肉连接处，从而增加了正确刺激肌肉收缩的机会。   推荐阅读： 磷酸阿米吡啶片(Firdapse)说明书 阿米法普利被批准用于罕见的自身免疫性疾病