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必看！Ponatib 治疗 CML，剂量调整与疗效全解析
Ponatib（Iclusig）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012 年 12 月获 FDA 批准用于治疗激酶抑制剂耐药的 CML 。初始剂量为每日 45 毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。因大量动脉血栓事件，2013 年 10 月退出市场，两个月后重新上市，仅用于 T315I 突变患者。OPTIC 试验测试给药方案，2020 年 12 月 FDA 扩大批准范围，调整剂量。2024 年 ASCO 会议展示了 T315I 突变患者亚组 4 年随访数据 。
仅仅两个月后，Ponatib 重新上市，但适用范围有所调整，仅针对携带 T315I 突变的患者。同时，一项名为 OPTIC 的 2 期试验也正式启动，该试验旨在探索不同的 ponatinib 给药方案。
到了 2020 年 12 月，基于 OPTIC 试验的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 ponatinib 的批准范围，将已尝试过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的患者纳入其中。
并且，用药剂量也调整为 OPTIC 试验所确定的最佳剂量：初始剂量为每天 45 毫克，当患者达到分子学缓解 2 级（MR2），即 BCR - ABL 水平降低 100 倍后，剂量减至每天 15 毫克 。
在 2024 年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上，研究人员公布了 OPTIC 试验中 T315I 突变患者亚组的 4 年随访数据。那些对两种或两种以上 TKI 耐药，或者携带 T315I 突变的患者，被随机分配接受不同起始剂量的普纳替尼治疗，分别为每日 45 毫克、30 毫克或 15 毫克。
一旦达到 MR2，参与者的剂量均减至每日 15 毫克。在携带 T315I 突变的患者中，45 毫克起始剂量组在四年内达到 MR2 的患者比例最高，达到了 64%。同时，该组的无进展生存期也是最高的，75% 的 T315I 突变参与者在随访期内存活且未出现疾病进展。