既拉罗替尼后又一新药Augtyro（repotrectinib）可用于治疗NTRK基因融合的难治性实体瘤

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vitrakvi（larotrectinib），这是有史以来第一个口服TRK抑制剂，用于治疗具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合且无已知获得性耐药突变的实体瘤成人和儿童患者，这些患者是转移性的或手术切除可能导致严重并发症的。 并且没有令人满意的替代治疗或治疗后进展。

在FDA最初批准时，Vitrakvi是第一个获得肿瘤不可知适应症的治疗方法，现在还有其他针对融合的精准药物。在TRK融合癌患者的临床试验中，Vitrakvi的缓解率为75%，其中完全缓解率为22%。

在美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）进行初步总结后，最近发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上，在肿瘤内含有原肌球蛋白受体激酶（TRK）融合的患者中进行的三项Vitrakvi临床试验的临床数据显示，确认的客观缓解率为76%。

Vitrakvi于2016年7月获得FDA的突破性疗法认定，用于治疗需要全身治疗的成人和儿童患者中不可切除或转移性实体瘤，这些患者在既往治疗后出现进展或没有可接受的替代疗法。Vitrakvi 似乎在所有年龄段的 TRK 融合患者中提供一致和持久的反应，几乎没有副作用。

罕见突变

Vitrakvi 是一种有效的口服和选择性精准癌症药物，用于治疗原肌球蛋白受体激酶 （TRK） 异常的癌症患者。越来越多的研究表明，编码TRK的NTRK基因可以异常地与其他基因融合，导致生长信号，从而导致身体许多部位的癌症。Vitrakvi 靶向 TRK 融合基因，该基因在肉瘤、纤维肉瘤和各种其他癌症中很少发生。

Vitrakvi治疗非小细胞肺癌

15例晚期NSCLC患者的总缓解率为73%，中位缓解持续时间。无进展生存期和总生存期分别为34个月和41个月。在中枢神经系统转移患者中，缓解率为63%。

Augtyro （repotrectinib）

2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Augtyro（repotrectinib）用于治疗携带NTRK基因融合的难治性实体瘤患者。要获得 Augtyro 的资格，患者必须在先前的治疗中取得进展并且不符合手术切除的条件。

FDA的决定基于I-II期Trident临床试验的结果，其中88名患者接受了Augtyro。在这些患者中，48例既往接受过TRK抑制剂治疗，40例未接受过治疗。在之前未接受过TRK抑制剂治疗的患者中，总缓解率为58%，在数据截止时未达到中位缓解持续时间。在既往接受过TRK抑制剂治疗的患者中，总缓解率为50%，中位缓解持续时间为9.9个月。