达拉非尼加曲美替尼治疗 BRAF V600E 突变的不可切除或转移性实体瘤治疗如何？

2022年6月22日，FDA批准达布拉非尼和曲美替尼联合用于至少6岁的BRAF V600E突变性转移性或不可切除实体瘤的成人和儿科患者，这些患者在先前的治疗后已经进展并且没有令人满意的替代治疗方案。

该监管决定基于3项临床试验的结果：2期ROAR篮子研究（NCT02034110），NCI-MATCH研究的组H（NCT02465060）和研究X2101（NCT02124772）。

在ROAR试验和NCI-MATCH试验的H组试验中，双联体在BRAF V600E突变实体瘤成人患者中引发高达80%的总体反应率（ORRs），包括胆道癌，高级别和低级别胶质瘤以及某些胃肠道和妇科癌症。特别是，胆道癌患者的ORR为46%（95%CI，31%-61%），高级别胶质瘤患者为33%（95%CI，20%-48%），低级别胶质瘤患者为50%（95%CI，23%-77%），小肠腺癌患者为50%，低级别浆液性卵巢癌患者为80%。

研究X2101的数据招募了复发性或难治性实体瘤的儿科患者，结果显示联合治疗的ORR为25%（95%CI，12%-42%）。在所有3项试验中，发现达布拉非尼加曲美替尼的毒性特征与其他适应症中双联剂的已知特征一致。

曲美替尼和达拉替尼国内能购买到吗？

曲美替尼和达拉非尼已经在国内上市，因此患者在国内药店或医院药房就可以购买到该药品。患者在购买曲美替尼和达拉非尼后可以医保报销，曲美替尼和达拉非尼被纳入医保这一举措为长期使用该药品治疗的普通家庭患者减轻了负担，降低了经济压力。因为各个地区的医保报销标准有差异，其医保后的价格也就不相同，患者如果想要了解曲美替尼和达拉非尼医保后的具体价格，可以到当地医保局或医院了解。

需要使用曲美替尼和达拉非尼患者也可以选择购买海外上市的性价比相对较高、价格较低的该药品。但曲美替尼和达拉非尼在不同的地区销售的价格会有差异，且受汇率浮动等因素的影响价格不是很固定，患者自行了解曲美替尼和达拉非尼在国外的销售价格可能会不准确，自行出国购买药物也会面临很多的问题（例如路途遥远、语言不通等），过程比较繁琐，耗费的时间精力比较多。