艾曲波帕（Eltrombopag）用于移植后血小板减少症：II期随机，双盲，安慰剂对照试验的结果

       •艾曲波帕（Eltrombopag）可改善部分移植后血小板减少症患者的血小板计数。

•造血干细胞移植后，艾曲波帕可以安全地以高达150 mg / day的剂量连续8周给药。

        造血干细胞移植（HSCT）后高达37％的患者出现血小板减少症，并与不良预后和增加的出血风险相关。血小板生成素受体激动剂艾曲波帕可增加血小板减少症患者的血小板计数。
       我们进行了一项II期研究，在HSCT≥35天后对患者进行适应性随机分组，以接受血小板计数≤20,000 / µL的安慰剂或Eltrombopag治疗7天或依赖血小板输注且嗜中性白细胞计数≥1500 / µL。60例患者被随机分为Eltrombopag（n = 42）或安慰剂（n = 18），并接受至少1剂。
 
        艾曲波帕组中有15名患者（36％）的血小板计数≥30,000/ µL，而安慰剂组中有5名患者（28％）的血小板发生概率为0.75。（该协议要求该概率> 0。975宣布获胜者；因此，结果是不确定的。）但是，与安慰剂组的无患者相比，艾曲波帕组的9例（21％）的血小板计数≥50,000 / µL（P  = .046）。两组的总生存期，无进展生存期，复发率和非复发死亡率相似。总之，与安慰剂相比，厄洛托巴糖治疗导致HSCT后持续性血小板减少症患者的血小板计数≥50,000/ µL的比例更高。