帕博西尼治疗复发性或难治性晚期胸腺上皮肿瘤 (KCSG LU17-21) 的 II 期研究。

　　胸腺上皮肿瘤 (TET) 是前纵隔的罕见但最常见的肿瘤。以铂为基础的联合化疗是治疗标准，与转移性疾病的 50%-90% 的总体反应率 (ORR) 相关。然而，在基于铂的联合化疗失败后，没有标准的化疗选择。在 TET 中通常观察到与细胞周期相关的遗传改变，包括 pRB、p16INK4A和细胞周期蛋白 D1。基于这些结果，我们进行了一项 II 期试验，以评估帕博西尼在复发性或难治性晚期 TET 患者中的疗效和安全性。

　　这是一项针对估帕博西尼单药治疗的 II 期多中心、开放标签、单臂研究，用于治疗一种或多种细胞毒性化疗失败的复发性或转移性晚期 TET 患者。患者每天口服估帕博西尼125mg，持续 21 天，然后休息 7 天。主要终点是 6 个月的无进展生存 (PFS) 率(H0 = 30% vs H1 = 48%)。

　　2017 年 8 月至 2019 年 10 月期间，共招募了 48 名患者。既往化疗的中位数为 1 次(范围：1-4 次)，48 名患者中有 21 名(43.7%)接受了胸腺切除术。按WHO分类，A型(n = 1)、B1型(n = 2)、B2型(n = 8)、B3型(n = 13)、C型(n = 23)和未知(n = 1) )。中间随访 14.5 个月(范围 0.8-38.2)，估帕博西尼 的中位周期为 10(范围 1-40)。6 个月时的 PFS 为 60%，中位 PFS 为 11.0 个月(95% CI：4.6-17.4)。48 名患者中有 6 名 (12.5%) 达到部分缓解。中位总生存期为 26.4 个月(95% CI：17.4-35.4)。最常见的任何级别的不良事件包括中性粒细胞减少 (62.5%)、贫血 (37.5%) 和血小板减少 (29.1%)。

　　估帕博西尼单药治疗对铂类联合化疗失败的 TET 患者具有良好的耐受性和令人鼓舞的疗效。将显示更新的结果。