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普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗白血病的临床试验结果如何？

2022-05-25 · 来源：原创

很多疾病在人们身体内“安家”时都是悄无声息的，也就是说我们根本没发现它的存在。慢性粒细胞白血病就是这样，患者在早期基本感觉不到...

　　很多疾病在人们身体内“安家”时都是悄无声息的，也就是说我们根本没发现它的存在。慢性粒细胞白血病就是这样，患者在早期基本感觉不到什么明显的症状，而随着病情的进展一些症状也就慢慢表现出来了，贫血、感染反复等都开始向患者表明疾病的存在了。当慢性粒细胞白血病患者真正确诊了之后，就要及时接受治疗了，一般90%左右的慢性粒细胞白血病患者在确诊时还是慢性期，服用普纳替尼进行治疗会获得比较理想的效果。
　　
　　普纳替尼
　　
　　普纳替尼临床试验症：一项单臂、开放标签、全球多中心的临床试验中，按照疾病分为慢性期慢性髓性白血病(CP-CML)组、加速期慢性髓性白血病(AP-CML)组、急变期慢性髓性白血病/费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(BP-CML/Ph+ALL)组、对之前TKI耐药或不能耐受(R/I)组、T315I突变组，试验的主要有效率终点分别是：CP-CML组：主要细胞遗传学反应(MCyR)，包括完全和部分细胞遗传学反应(CCyR和PCyR)。AP-CML组、BP-CML组和Ph+ALL组：主要血液学反应(MaHR)，定义为完全血液学反应(CHR)或没有白血病证据(NEL)。
　　
　　试验招募449名患者，参与有效率分析的有444人，5名未接受过达沙替尼或尼罗替尼治疗的患者、因为缺乏对T315I突变状态的确认而未纳入有效率分析中。444人中，CP-CML组267人、耐药或不耐受组203人、T315I突变组64人，AP-CML组83人，BP-CML组62人，Ph+ALL组32人。