恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)可以有效缓解急性髓系白血病的发病率？

　　急性髓系白血病(AML)患者很长一段时间内只有强化化疗(“7+3”方案)、低甲基化药物(HMA)、造血干细胞移植作为治疗选择。随着近年对AML相关基因探索的突破，众多新药、新疗法的出现改善了AML患者的耐药情况，提高了生存率。

　　多达 15% 的 AML 患者 IDH2 基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML 的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法 恩西地平 却抑制突变 IDH2 基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。

　　参加此次试验的参与者共计 239 人，其中 74% 的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中 71 人对恩西地平有反应，34 人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解 14.4 个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7 个月。

　　在未来的研究中，科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息，不过可以明确的是，比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的 3.3 个月延长到到 9.3 个月。