吉列替尼（Gilteritinib）用于治疗复发或难治性急性髓系白血病患者

　　急性髓细胞白血病最近经历了一个重大转变，即识别并成功抑制导致疾病的驱动突变。急性髓系白血病中最常见的突变之一涉及蛋白 FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3)，它导致细胞内信号级联的配体独立激活，从而导致急性白血病母细胞的存活和增殖。临床前研究表明该蛋白质存在两种主要类型的突变：内部串联重复和酪氨酸激酶结构域突变。已证明成功抑制该蛋白质具有挑战性。

　　虽然 FLT3 已被证明在与阿糖胞苷和蒽环类药物联合治疗急性髓系白血病的一线治疗中被成功抑制并显示可提高总体生存率，但直到最近，复发和难治性 (R/R) 患者才被证明是成功的人群.一项 III 期试验(ADMIRAL 试验)表明，与接受挽救性化疗的患者相比，接受 吉列替尼的患者具有显着的总体生存获益。

　　本综述将概述吉列替尼在治疗复发性和难治性急性髓系白血病患者中的临床前、临床和实际应用。一项 III 期试验(ADMIRAL 试验)表明，与接受挽救性化疗的患者相比，接受吉列替尼的患者具有显着的总体生存获益。