吉列替尼（Gilteritinib ）治疗小儿 FLT3 内部串联重复阳性复发性急性髓系白血病

　　吉列替尼是一种 FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 抑制剂，已在 FLT3 突变的难治性或复发性成人急性髓性白血病 (AML) 患者中显示出疗效。然而，使用这种药物治疗的儿科患者的数据有限。在此，我们报告了两名接受吉列替尼治疗的 FLT3 突变复发性 AML 儿童的临床过程。

　　案例 1：一名 11 岁男孩患有继发性复发性 AML，自第一次复发以来出现 FLT3 内部串联重复 (ITD)。吉列替尼开始后 1 周，在治疗前占白细胞 90% 的原始细胞几乎从外周血中消失，没有肿瘤溶解综合征。该患者出现多种不良反应，并在开始使用吉列替尼 2.5 个月后死于该病。

　　案例2：一名被诊断为 AML 的 12 岁女孩的 FLT3 ITD 呈阳性。她在干细胞移植后第一次复发期间接受了吉列替尼。给药后，受体细胞计数增加，由分子测试(即 FISH)确定，而显微镜下，5 个月内有完全反应，表现状态良好。

　　吉列替尼治疗 FLT3 突变的复发性 AML 儿童是可行和有效的。由于患者在使用吉列替尼治疗时出现了多种不良反应，因此需要进行临床试验以确定该药物的适当儿科剂量。根据分子测试(即 FISH)确定，而显微镜下，5 个月内有完全反应且体力状态良好。