FDA 批准阿伐普利尼 (Avapritinib) 用于晚期全身性肥大细胞增多症

       FDA 已批准阿伐普利尼（Ayvakit，Blueprint Medicines Corp）用于患有晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的成年患者，包括患有侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症和肥大细胞白血病的患者。

       研究人员分析了 EXPLORER 和 PATHFINDER 研究对 AdvSM 患者的疗效结果。反应持续时间 (DoR)、反应时间、肥大细胞负荷的个体测量变化和总体反应率 (ORR) 被视为额外的功效测量。此外，根据 FDA 的新闻稿，53 名患者每天接受高达 200 毫克的 阿伐普利尼。

       在两项试验的所有评估患者中，ORR 为 57%，完全缓解率为 28%，部分缓解率为 28%。中位反应时间为 2.1 个月，而中位 DoR 为 38.3 个月。

       在 AdvSM 患者中，最常见的不良事件是水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。因此，根据 FDA 的说法，不建议将阿伐普利尼用于治疗血小板计数低于 50 X 109/L 的 AdvSM 患者。