帕纳替尼（Ponatinib）可用于慢性期 CML 的一线治疗

      新诊断的慢性粒细胞白血病 (CML)慢性期患者对帕纳替尼治疗反应良好，但由于血管血栓事件的风险和替代选择的可用性，在一线设置帕纳替尼之前应考虑其他药物。

       对于 2 期研究，研究人员试图评估多靶点酪氨酸激酶抑制剂帕纳替尼作为慢性期 CML 患者一线治疗的活性和安全性。研究人员招募了 51 名早期慢性期 CML 患者。其中，43 名患者每天接受 45 毫克帕纳替尼，8 名患者开始每天 30 毫克帕纳替尼。

       在美国食品和药物管理局 (FDA) 就帕纳替尼的血管并发症发出警告后，所有患者每天服用 81 毫克阿司匹林，并将剂量减至每天 30 或 15 毫克帕纳替尼。结果显示，94% 的可评估患者在 6 个月时达到完全细胞遗传学反应。

       在安全性方面，分别有 69%、63% 和 49% 的患者出现皮肤相关影响、脂肪酶升高和心血管事件。29% 的患者报告了 3 至 4 级骨髓抑制。

       最终，在 FDA 警告帕纳替尼会增加血栓栓塞风险后，该研究提前停止。