普纳替尼在 CML 患者中诱导持久反应至少 4 年

　　在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 会议上公布的研究结果显示，普纳替尼在严重预处理的慢性粒细胞白血病 (CML) 或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ALL) 患者中在 4 年后产生持久反应。

　　普纳替尼是一种获批的酪氨酸激酶抑制剂，对天然和抗性BCR-ABL具有强效活性，包括 T315I 突变。在关键的 PACE 试验中评估了普纳替尼 的安全性和有效性，该试验招募了 449 名患有 CML 或 Ph+ ALL 对达沙替尼或尼罗替尼或 T315I 难治的患者。

　　结果表明，尽管剂量减少，但随着时间的推移，反应继续加深。在第 1 年，267 名可评估的慢性期 CML 患者的完全细胞遗传学缓解率为 51%;主要分子反应率为30%。在第 4 年，完全细胞遗传学反应率和主要分子反应率分别为 54% 和 39%。

　　研究人员发现，估计的 4 年无进展生存率为 56%，估计的 4 年总生存率为 77%，主要细胞遗传学反应和主要分子反应的维持率分别为 82% 和 61%。

　　在推荐剂量减少近 2 年后，估计 87% 和 74% 的慢性期 CML 患者分别保持主要细胞遗传学反应和主要分子反应。

　　最常报告的与普纳替尼相关的不良事件是血小板减少症、腹痛、皮疹、便秘、头痛、皮肤干燥、疲劳和高血压。

　　23% 的患者经历了动脉闭塞事件，19% 的患者报告了此类严重事件。在试验中没有先前动脉闭塞事件的所有减量患者中共有 8% 经历了事件，这表明新发生的动脉闭塞事件的数量已经减少。