艾伏尼布得 FDA 批准用于治疗 IDH1+ 急性髓系白血病

　　科罗拉多大学癌症中心和其他地方的临床试验现在导致药物艾伏尼布获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，用于治疗患有复发或难治性急性髓系白血病 (R/R AML) 的成人患者异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 突变。艾伏尼布是一种 IDH1 酶的口服靶向抑制剂，是 FDA 批准的第一种也是唯一一种治疗 R/R AML 和 IDH1 突变患者的疗法。

　　“艾伏尼布是武器库中的一种重要的新武器，” CU 癌症中心研究员、CU 医学院白血病服务临床主任、早期艾伏尼布试验的首席研究员 Daniel A. Pollyea 医学博士、MS 说。“对于几乎没有选择的患者来说，这是一种耐受性非常好的口服疗法，它是我们使用的重要新工具。”

　　AML 是一种血液和骨髓癌症，疾病进展迅速，是影响成年人的最常见急性白血病，估计在美国每年约有 20,000 例新病例。大多数 AML 患者最终会复发。复发或难治性 AML 预后较差。五年生存率约为 27%。对于 6% 至 10% 的 AML 患者，突变的 IDH1 酶会激活其他致癌基因，同时抑制肿瘤抑制基因的作用，从而导致疾病的发生。Ivosidenib 试图破坏突变的 IDH1 基因的作用。

　　Pollyea 博士在 2018 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的结果显示，258 名接受艾伏尼布治疗的 IDH1+ AML 患者中有 41.9% 对治疗有反应，中位无进展生存期为 8.2 个月。24% 的患者达到了完全缓解。

　　“即使在最早的临床试验期间，这种药物也显示出巨大的希望。我们在这里治疗的许多患者都获得了巨大的好处，我们很高兴有机会在几年前用这种令人兴奋且有效的疗法治疗我们地区的这么多患者它已被 FDA 批准用于一般用途，”Pollyea 说。

　　该药物由 Agios Pharmaceuticals Inc. 开发，在设计和作用上与药物恩西地平相似，后者针对相关基因 IDH2，并于 2017 年获得 FDA 批准。

　　“我们知道大约 50 个左右的基因会导致 AML，现在研究人员正在努力设计和测试治疗这些基因中最常见和最强大的药物，”Pollyea 说。

　　艾伏尼布的批准使临床实践成为第一个针对复发/难治性急性髓系白血病和 IDH1 突变成人患者的靶向治疗。