艾伏尼布（ivosidenib ）治疗 AML 的 1 期试验取得积极结果

　　在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的早期临床试验结果显示，258 名接受 IDH1 抑制剂艾伏尼布治疗的 IDH1+ 急性髓系白血病 (AML) 患者的总体反应率为 41.9%，中位无进展存活8.2个月。24% 的患者达到了完全缓解。

　　基因 IDH1 是另一种 AML 驱动程序 IDH2 的表亲，后者是药物恩西地平的靶点，该药物于 2017 年获得 FDA 批准。虽然这两个 IDH 基因的功能很复杂，但以前的工作表明 IDH1 或 IDH2 中的突变可以激活其他致癌基因，同时抑制肿瘤抑制基因的作用。恩西地平和现在的艾伏尼布都试图破坏这些突变的 IDH 基因的作用。

　　目前的研究是在对驱动 AML 的潜在遗传学的了解增加的背景下进行的。

　　“十年前，第一个癌症基因组被测序，它来自一名 AML 患者，”科罗拉多大学癌症中心研究员、科罗拉多大学医学院白血病服务临床主任、医学博士、硕士 Daniel A. Pollyea 说。药物。AML 一直是癌症基因测序的领跑者，导致人们对驱动这种疾病的基因有了深入的了解。

　　“我们知道大约 50 种导致 AML 的基因，现在研究人员正在努力设计和测试治疗这些基因中最常见和最强大的药物，”ASCO 当前研究的报告作者 Pollyea 说。CU 癌症中心是提供当前试验的早期站点之一。

　　Pollyea 说，传统观点认为，攻击 AML 将取决于针对许多、大多数或所有这些基因驱动因素开发靶向治疗，然后对患者的肿瘤进行测序，以将个体癌症与针对特定基因驱动因素的药物或药物相匹配。 .(事实上​​，这种策略概括了针对癌症的靶向治疗的理念。)与这些将癌基因与靶向治疗相匹配的努力平行，Pollyea 指出，攻击白血病干细胞的策略也有希望。

　　“我认为艾伏尼布将成为武器库中的重要武器，”Pollyea 说。“对于几乎没有选择的患者来说，这是一种耐受性非常好的口服疗法，它将成为我们使用的重要新工具。”