塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的疗效和安全性

　　美国食品和药物管理局(FDA)已经批准塞尔帕替尼的新药申请(NDA)并授予了优先审查，该靶向药是一种口服RET激酶抑制剂，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者、RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　塞尔帕替尼的推荐剂量：50公斤以下，120mg;50公斤或以上，160mg;每天2次，口服，直到疾病进展或不可接受的毒性。

　　塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的疗效和安全性：

　　一项研究是评估一种RET抑制剂塞尔帕替尼治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示，塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%;此外，塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药，CNS ORR高达91%。

　　塞尔帕替尼最常见的副作用包括：实验室检查的变化(包括肝酶增加，血糖增加，白细胞和血小板计数减少，蛋白质水平降低，钙减少，总胆固醇增加，肌酐增加和钠减少)口干，腹泻，高血压，疲劳，水肿，皮疹和便秘。