苯丙酮尿症患者接受聚乙二醇戊二酸酶效果如何？
Pegvaliase是一种新的酶替代疗法，已于2019年5月获得欧洲药物管理局(EDA)的批准，用于治疗16岁以上成人和儿童的苯丙酮尿症(PKU)。聚乙二醇
欧盟提名BioMarin的第二种治疗苯丙酮尿症药物
BioMarin已获得欧盟批准的用于罕见代谢疾病苯丙酮尿症(PKU)的Palynziq(pegvaliase注射剂),欧盟的决定是在FDA批准该治疗的一年后进行的，这是Bi
卡博替尼医治肝癌的效果怎么样？
据医生China了解卡博替尼，代号“184”，是一种不错的治疗药物。卡博替尼针对的治疗的靶点非常多，包括MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK
BioMarin将开始对PKU进行基因治疗的早期研究
根据当前的治疗指南，PKU患者需要终生控制自己的Phe水平,这需要终身治疗,BMN 307单剂量给药的成功开发应该是PKU治疗领域的重大突破。
BioM
新药聚戊二酸酶的使用效果如何?
自今年7月以来，Pegvaliase(2.5 mg，10 mg和20 mg的Palynziq®溶液在预装注射器Biomarin中注射)已扩大了PKU患者的治疗选择。聚乙二醇戊二酸
