维奈托克单药治疗效果良好

　　单剂维奈托克单药疗效如何?选择性抑制剂BCL-2(BCL-2)在治疗各种血液系统恶性肿瘤方面取得了很大进展。在前一种低剂量限制血小板减少症阻碍了其低选择性的先例navitoclax的发展时，Vinetoclax被设计用来保留血小板，最近被FDA批准用于治疗17p缺失的复发性慢性淋巴细胞白血病。

　　为了解决这一问题，Vinnetok特别设计了BCL-2选择抑制剂，CLL的初步概念得到了很好的证实。维奈托克单药治疗3例，其中2例在8小时内可减轻循环肿瘤的负担，24小时内可减轻淋巴结病的负担，还可在实验室表现出肿瘤溶解综合症的症状，生物活性也很明显。虽然研究中的大部分患者之前都接受过多种治疗，但已经证实维奈托克在所有试验剂量(每天150-1200mg)下都是有效的。

　　维奈托克治疗的116名患者中，79%的患者客观缓解率为20%，完全缓解率为20%。以23例完全缓解的患者中的17例(MRD)为探索性目标，对17例进行了最低残余疾病评估，MRD结果为阴性(6名(35%))。据估计，在400毫克剂量下，15个月的无进展生存期(PFS)约为69%。癌细胞溶解综合征(TLS)是最大的安全隐患，56例患者中有3例发生了临床TLS(包括1例TLS相关死亡)，这是初始剂量递增研究队列中的一个。

　　其它副作用报道包括轻度腹泻、上呼吸道感染、恶心以及嗜中性白细胞减少3/4级。根据2期开放标签，多中心研究，维奈托克单药治疗证实复发/顽固性del(17p)CLL患者有作用。总的来说，在107名受试者中，85名(79%)获得了客观缓解。3/4级最常见的不良反应是中性粒细胞减少(40%)、感染(20%)、贫血(18%)和血小板减少(15%)。