FDA授予利扎鲁替尼Rilzabrutinib快速通道指定以治疗ITP

　　FDA授予利扎鲁替尼rilzabrutinib快速通道指定，用于治疗免疫性血小板减少症患者。

　　FDA的开发者赛诺菲称，FDA已向口服研究性Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂rilzabrutinib授予快速通道指定(FTD)，用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)的患者。

　　此外，在观察到1/2期阳性研究结果之后，该公司还启动了一项3期研究，评估rilzabrutinib用于ITP。

　　Rilzabrutinib是一种口服可逆共价BTK抑制剂，正在研究用于治疗免疫介导的疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导疾病中的一种信号分子。

　　在2018年10月，利扎鲁替尼也获得了FDA的孤儿药指定用于治疗ITP。

　　迄今为止，利扎鲁替尼已证明具有阻断炎症性免疫细胞，消除自身抗体破坏性信号转导和防止新的自身抗体产生而不耗尽B细胞的能力。此外，赛诺菲还指出，利扎鲁替尼具有靶向潜在疾病发病机制的潜力，尚未显示出改变血小板聚集的作用。但是，这些机制的临床意义目前仍在研究中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。

　　除了正在研究治疗ITP以外，还在对天疱疮的3期临床试验中研究利扎鲁替尼，这是一种免疫介导的疾病，其特征在于粘膜和皮肤出现水泡。此外，还开始了针对自身免疫性疾病IgG4疾病的2期研究。