帕纳替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)效果

　　慢性粒细胞白血病(CML)是血液形成组织(骨髓)生长缓慢的癌症，慢性粒细胞白血病通常在60岁以后开始，大约一半的慢性粒细胞白血病患者最初没有任何症状和体征，并且由于其他原因在进行血液检查时被诊断出。

　　Ponatinib(帕纳替尼，普纳替尼)是一种酪氨酸激酶抑制剂(BCR-ABL)，已获得FDA批准，用于慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者，特别是针对BCR- ABL基因突变，T315I。

　　在PACE试验中评估了ponatinib在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。估计93%的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56%的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。PACE试验的注册于2011年10月完成。主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示：“最终的PACE结果表明，ponatinib为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。”