帕纳替尼在慢性粒细胞白血病或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病中的效果

　  　口服ponatinib(Iclusig®，帕纳替尼)是一种新型激酶抑制剂，其结构设计为具有碳-碳三键，以适应ABL激酶域中的T315I突变。它已显示出对天然BCR-ABL酪氨酸激酶和多种BCR-ABL突变体(包括T315I)的抑制活性。

　　普纳替尼已被批准用于治疗T315I阳性的慢性，加速或原始阶段慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph +)急性淋巴细胞白血病(ALL)[在欧盟和美国] ，以及对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗(EU)有耐药性或耐受性或没有其他酪氨酸激酶抑制剂治疗指示的慢性，加速或爆炸性CML或Ph + ALL的患者(美国)。

　　在一项非比较性的跨国第二阶段研究中，ponatinib疗法与一半以上患有慢性期CML的成年人在头12个月内有主要的细胞遗传学反应，以及至少50%患有加速期CML的成年人和约34%的前6个月内有主要血液学反应分别在中位随访时间分别为15、16和6个月后，患有成年期CML或Ph + ALL的成年人。

　　无论患者对达沙替尼或尼洛替尼耐药还是具有T315I突变，均观察到了此类益处。据报道，ponatinib具有严重的不良反应，血管阻塞，心力衰竭和肝毒性促使美国FDA发出黑框警告。对于患有T315I阳性慢性期，加速期或爆炸期CML或Ph + ALL以及慢性期。