抗癌药卡博替尼(Cabozantinib)治疗肝癌适应证获FDA批准

　　 Exelixis公司日前宣布，其开发的卡博替尼(Cabozantinib)获美国FDA的批准，用于索拉非尼治疗无效的肝细胞癌患者，为晚期肝癌病患带来新的希望。

　　这一批准是基于名为CELESTIAL的Ⅲ期随机双盲临床研究结果，该研究入组760例接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌患者，结果显示Cabozantinib可显著延长患者总生存(11.2个月 vs. 8.0个月)，延长无进展生存(5.2个月 vs. 1.9个月)，卡博替尼(Cabozantinib)组缓解率高于对照组(4% vs. 0.4%)，因疗效显著研究提前终止。

　　CELESTIAL是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，在全球19个国家90多个中心开展，共入组了707例晚期肝癌患者，这些患者先前曾接受过索拉非尼治疗，在至少一次肝细胞癌全身治疗后病情进展，并且之前可能已经接受了多达两种晚期肝细胞癌全身治疗方案。Child-Pugh评分A和ECOG PS≤1。按2:1随机分组接受卡博替尼(Cabozantinib)(60mg/d，每日一次)或安慰剂，根据病因，地理区域和肝外扩散和/或大血管侵犯(EHS/MVI)进行分层。研究的主要终点是总生存期(OS)，次要终点是客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)。

　　实验结果

　　在第二次中期分析时，卡博替尼(Cabozantinib)治疗总生存显著长于安慰剂治疗，中位总生存分别为10.2个月和8.0个月(死亡风险比0.7;95%CI,0.63-0.92;P=0.005)，中位无进展生存期分别为5.2个月和1.9个月(进展或死亡风险比0.44;95%CI,0.36-0.52;P<0.001)，客观缓解率分别为4%和小于1%(P=0.009)。