伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的效果怎样？

　　  在III期iNNOVATE试验中，与利妥昔单抗联合安慰剂相比，伊布替尼(IR)联合利妥昔单抗显著改善了初治和难治复发WM患者的无进展生存期(PFS)。在此，研究人员使用iNNOVATE试验和法国Lyon-Sud RW数据库，进行数据比较，以分析IR与RW医师选择(physicians’ choice ，PC)方案在治疗初治和难治复发WM的有效性与安全性差异。

　　对Lyon-Sud数据库的224次治疗进行分析。iNNOVATE的IR组(n = 75)和RW患者队列的基线特征相当：≥65岁(62.7%对66.5%)、1线初治患者(1L)(45.3%对48.7%)、2线治疗患者(2L)(25.3%对25.0%)、≥3线治疗患者(3L+)(29.3%对26.3%)。iNNOVATE研究IR组的中位随访时间为26.7个月，RW组的中位随访时间为68.5个月。RW队列中的非伊布替尼治疗方案包括利妥昔单抗(n = 51)、苯丁酸氮芥(n = 31)、利妥昔单抗 - 环磷酰胺 - 地塞米松(n = 35)、利妥昔单抗-CHOP / CHOP-like(n = 21)、利妥昔单抗 - 苯丁酸氮芥(n = 15)、氟达拉滨 - 环磷酰胺 - 利妥昔单抗(n = 14)、苯达莫司汀 - 利妥昔单抗(n = 10)、含利妥昔单抗的其他化学免疫疗法(n = 10)、利妥昔单抗 - 靶向药物(n = 2)。

　　1线(1L)治疗：对于PFS，校正HR为0.25(95%CI，0.09-0.70; p <0.009);对于OS，校正HR为0.20(95%CI，0.02-2.00;p = 0.170)。各自未调整的HR分别为0.31(95%CI，0.12-0.78)和0.30(95%CI，0.04-2.34)。

　　≥1线(1L+)治疗：对于PFS，校正HR为0.28(95%CI，0.16-0.48; p <0.001);对于OS，校正HR为0.29(95%CI，0.09-0.93; p = 0.037)。

　　≥2线(2L+)治疗：对于PFS，校正HR为0.28(95%CI，0.15-0.56; p <0.001);对于OS，校正HR为0.34(95%CI，0.08-1.35; p =0.126)。各自未调整的HR分别为0.31(95%CI，0.16-0.61)和0.39(95%CI，0.12-1.31),当前没有IR与其它方案的头对头比较的临床研究。来自临床试验的数据与真实世界医生选择的方案相比，伊布替尼联合利妥昔单抗治疗既往接受过≥1线治疗的WM患者，显著改善了PFS和OS。这一结果也帮助树立了伊布替尼作为WM患者的临床治疗新标准。