艾曲波帕（Eltrombopag）用于严重再生障碍性贫血

　　近日，欧洲委员会批准艾曲波帕(eltrombopag)用于治疗患有严重再生障碍性贫血的成人，这些成人要么先前免疫抑制治疗难以治疗，要么经过大量预处理，不适合造血干细胞移植。

　　目前还没有其他孤儿药被批准用于再生障碍性贫血，艾曲波帕是全球唯一一款口服药物，用于严重再生障碍性贫血。

　　艾曲波帕的批准是基于2期研究(09-H-0154)的结果以及其他研究。NIH研究是一项单臂，开放标签试验，共有43名患有严重再生障碍性贫血的患者(对至少一次既往免疫抑制治疗反应不足且血小板计数≤30×109 / L的患者)。

　　主要结果是对该药物的血液学反应，研究发现：

　　在第12周后，40%(95%CI，25,56)的患者(N = 17)在至少一个血统-血小板，红细胞(RBC)或白细胞(ANC)中经历血液学反应

　　在延伸阶段，8名患者获得了多谱系反应; 其中4名患者随后逐渐减少治疗并保持反应(中位随访8.1个月，范围7.2-10.6个月)。

　　此外，研究发现：

　　91%的患者在基线时依赖于血小板输注; 应答者血小板无输血期为8至1,096天(中位数200天)

　　86%的患者在基线时依赖RBC输血; 响应者的红细胞输血期为15至1,082天(中位数为208天)

　　最常见的不良反应为：恶心(33%)，疲劳(28%)，咳嗽(23%)，腹泻(21%)和头痛(21%)。