Retsevmo (selpercatinib)的作用是什么？

Retsevmo (selpercatinib)是做什么的？

Retsevmo (selpercatinib) 是一种激酶抑制剂（化疗），适用于治疗：RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC），在成人中已经扩散（转移）。

晚期或转移性RET突变型甲状腺髓质癌（MTC），需要口服或注射药物（系统治疗）的12岁及以上患者。

晚期或转移性RET融合阳性的甲状腺癌，需要全身治疗，接受过放射性碘治疗而无效或不再有效的12岁以上患者。

它以胶囊形式提供，含有40毫克或80毫克Retsevmo (selpercatinib)。Retsevmo是第一个被批准用于RET驱动的肿瘤患者的疗法。

Retsevmo (selpercatinib) 是如何工作的？

Selpercatinib 是一种激酶抑制剂。激酶抑制剂可以阻断一种叫做激酶的酶。Selpercatinib 靶向酪氨酸激酶REarranged during Transfection（RET）。

RET基因的异常可见于几种类型的癌症中。RET基因可以与伙伴基因结合形成融合基因，也可以发生突变。这些异常会导致表达RET的细胞生长增加。

服用后，selpercatinib ，可与RET结合并成为其目标，从而导致肿瘤细胞的死亡和阻止癌症的生长。

Retsevmo (selpercatinib) 在哪里被批准？

Retsevmo (selpercatinib)被批准用于治疗RET基因有遗传突变或融合的肺癌和甲状腺癌。

2020年5月8日，美国食品和药物管理局（FDA）。

美国食品和药物管理局的批准是在加速批准下作出的。美国食品和药物管理局还授予Retsevmo优先审查和突破性疗法称号，以促进满足未获满足的医疗需求的药物开发。此外，Retevmo ，该称号旨在鼓励开发治疗罕见疾病的药物。

请注意，此药可能在我们所列出的地区以外的其他地区也获得了批准。如果您对该药在特定国家的批准有疑问，请随时联系我们的支持团队。

美国食品和药物管理局（FDA）批准Retsevmo (selpercatinib)用于治疗RET基因遗传突变或融合的肺癌和甲状腺癌是基于研究LIBRETTO-001（NCT03157128）的数据。LIBRETTO-001是一项单臂、多中心的1/2期研究，旨在研究Retevmo 的安全性和有效性。

Retsevmo (selpercatinib)被批准的临床效果

RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。

LIBRETTO-001参与了144例RET融合阳性NSCLC患者，这些患者之前没有接受过其他疗法治疗（治疗未成熟），或者接受过大量预治疗。患者继续治疗，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。

结果

主要的疗效结果是总体反应率（ORR），其定义是经历肿瘤部分或完全缩小的患者的百分比。此外，还测量了反应持续时间(DOR)，以评估该萎缩持续的时间。

Selpercatinib ，在预处理和未处理的NSCLC患者中，有相当比例的患者的肿瘤大小减少。

ORR为：

64%[95%CI：54，73]，在前期治疗的NSCLC患者中，1.9%的患者有完全反应，62%的患者有部分反应。

85%[95%CI：70，94]，在治疗未成熟的NSCLC患者中，0%的患者有完全反应，85%的患者有部分反应。

DOR是：

在预处理的MCT患者中，17.5个月。在治疗未成熟的MCT患者中不可估计。

RET-突变型甲状腺髓质癌(MTC)

LIBRETTO-001涉及143名年龄在12岁及以上的RET突变型MTC患者，这些患者之前未接受过其他疗法治疗（治疗未成熟），或接受过大量预治疗。患者继续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。[2]

结果

LIBRETTO-001的主要疗效结果是总体反应率(ORR)，其定义是经历肿瘤部分或完全缩小的患者的百分比。此外，还测量了反应持续时间(DOR)，以评估该萎缩持续的时间。

Selpercatinib ，在预先治疗和未接受治疗的MTC患者中，有相当大比例的患者的肿瘤大小减少。

ORR为：

69%[95%CI：55，81]，在治疗前的MTC患者中，9%的患者有完全反应，60%有部分反应。

73%[95%CI：62，82]，在治疗未成熟的MTC患者中，11%的患者有完全反应，61%的患者有部分反应。

DOR是：

在预处理的MTC患者中不可估计。22.0个月，治疗未成熟的MTC患者。

RET融合阳性 甲状腺癌

LIBRETTO-001涉及27名年龄在12岁及以上的RET突变型MCT患者，这些患者之前没有接受过其他疗法的治疗（治疗未成熟），或者接受过大量的预治疗。患者继续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

Selpercatinib 显著降低了预先治疗和未接受治疗的甲状腺癌患者的肿瘤大小。

结果

LIBRETTO-001的主要疗效结果是总体反应率(ORR)，其定义是经历肿瘤部分或完全缩小的患者的百分比。此外，还测量了反应持续时间(DOR)，以评估该萎缩持续的时间。

ORR为：

67%[95%CI：54，94]的甲状腺癌前期治疗患者，其中5.3%的患者有完全反应，74%的患者有部分反应。

100%[95%CI：63，100]，在治疗未成熟的甲状腺癌患者中，12.5%的患者有完全反应，88%的患者有部分反应。

DOR是：

18.4个月的甲状腺癌前期治疗患者。在治疗未成熟的甲状腺癌患者中不可估计。

Retsevmo (selpercatinib)是如何服用的？

按体重计算的标准用量为：50公斤以下：120毫克；50公斤或以上：160毫克。

Retsevmo (selpercatinib) 胶囊每天口服两次，大约每12小时一次。

当Retsevmo与减酸剂或强、中度CYP3A抑制剂同时使用时，或在发生不良反应或严重肝功能损害时，应修改剂量。

将根据肿瘤活检或血液中存在RET基因融合或特定RET基因突变的情况来选择患者接受Retsevmo治疗。

注：个性化用药请咨询主治医生。

Retsevmo (selpercatinib) 是否有任何已知的不良反应或副作用？

常见不良反应

处方信息中列出的最常见的不良反应（≥20%的患者）包括：口干舌燥。腹泻。便秘。恶心。腹痛。疲倦。手臂或腿部肿胀（水肿）。急躁。头痛

实验室检查的变化（包括肝酶升高、血糖升高、白细胞和血小板计数降低、蛋白质水平降低、钙降低、总胆固醇升高、肌酐升高和钠降低）。

严重不良反应

处方资料中列出的严重不良反应包括：肝脏损害或损伤(肝毒性)。高血压。QT间期延长（心肌在两次搏动之间的充电时间比正常人长。出血(出血)。

在特定人群中使用

Retsevmo (selpercatinib)对孕妇用药时可引起胎儿伤害；建议避免怀孕和哺乳。