塞尔帕替尼（Retevmo）治疗RET融合阳性甲状腺癌效果如何？

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Retevmo （selpercatinib）传统批准，用于治疗2岁及以上的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者需要全身治疗，并且放射性碘（RAI）难治性（如果放射性碘合适）。

从加速批准到传统批准的转变是基于 1/2 期 LIBRETTO-001 试验 （NCT03157128） 和 1/2 期 LIBRETTO-121 试验 （NCT03899792） 的数据。

LIBRETTO-001试验纳入了65例RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者（如果RAI是一种合适的治疗选择）。该队列包括既往接受过治疗的患者（n=41）和既往未接受过全身治疗的患者（n=24）。患者接受selpercatinib治疗，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。

在既往未接受过全身治疗的患者中，总缓解率（ORR）为96%，未达到中位缓解持续时间。

在既往治疗的患者中，ORR为85%，中位缓解持续时间为26.7个月。

LIBRETTO-121试验纳入了10名患有RET融合阳性甲状腺癌的儿童和年轻成人患者。这些患者的 ORR 为 60%，83% 的应答者的反应持续至少 12 个月。

Retevmo目前有40毫克和80毫克剂量强度的胶囊。一种新的片剂配方也已获得批准，剂量强度为 40 毫克、80 毫克、120 毫克和 160 毫克。