艾伏尼布治疗急性髓系白血病效果好吗？

Ivosidenib——一流，口服，强效，突变型IDH1的靶向小分子抑制剂——在涉及血液学和实体瘤患者的研究中显示出作为单一药物的临床活性。一项涉及23名新诊断的IDH1突变型急性髓系白血病患者的1b期试验的数据显示，伊沃西替尼和阿扎胞苷联合治疗具有令人鼓舞的临床活性单药治疗（每天一次，500 mg）在美国被批准用于75岁或以上患有复发或难治性IDH1突变型急性髓细胞白血病或新诊断的IDH1突变急性髓细胞性白血病的成人，或患有排除强化化疗的共存疾病的成人。

艾伏尼布治疗急性髓系白血病效果

Ivosidenib，原名AG-120，是一种突变IDH1的选择性抑制剂，在一项I期试验和一项包括258名IDH1突变血液系统恶性肿瘤患者的扩大研究中进行了探索[42]；当在125名R/R AML患者中以50 mg/天给药时，伊沃西替尼的ORR、cCR和CR率分别为41%、30%和22%。

中位cCR时间为2.7个月，中位反应持续时间为6.5个月（CR/CRi患者为8.2个月）。在14.8个月的中位随访期间，中位OS为8.8个月，在达到cCR的患者中，18个月的OS为50%。在21%的CR或CRi患者中观察到IDH1突变清除。

Ivosidenib耐受性良好，QTc延长（7%分级 ≥ 3） 和IDH-DS（4.7%品位 ≥ 3） 主要毒性，无剂量限制毒性。与埃纳西替尼类似，具有高共突变负担的患者对伊沃西替尼反应的可能性较小；然而，与埃那西替尼相比，RAS突变不影响对伊沃西替尼的临床反应。

基于这些非随机研究，美国食品药品监督管理局分别批准埃纳西尼（2017年8月）和伊沃西尼（2018年7月）作为治疗IDH2和IDH1突变的复发性AML的单一药物。