塞尔帕替尼治疗其他RET融合阳性实体瘤的临床研究数据

       Retevmo是一种选择性和有效的RET激酶抑制剂，是美国FDA批准的口服处方药，每天服用两次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。来自Retevmo（selpercatinib）治疗的I / II期LIBRETTO-001试验的首次数据显示，在各种RET融合阳性晚期实体瘤中具有有希望的抗肿瘤活性和安全性。

       数据显示，在所有受试者中观察到确认的客观缓解率（ORR）为47%，在九种独特的RET融合阳性晚期癌症类型中注意到确认的反应。

       在13个月的中位随访期中，没有达到中位缓解持续时间（DoR），而73%的应答受试者的反应正在进展。此外，该队列中试验受试者的安全性符合Retevmo已经建立的安全性。

       在参加多中心、开放标签、多队列临床试验（LIBRETTO-001、NCT03157128）的局部晚期或转移性RET融合阳性实体瘤患者中评估了RETEVMO的疗效。在41例除NSCLC和甲状腺癌以外的RET融合阳性肿瘤患者中评估了疗效，这些患者在先前的全身治疗中或之后疾病进展，或者没有令人满意的替代治疗选择。

       中位年龄为50岁（范围为21至85岁），54%为女性，68%为白人，24%为亚洲人，4.9%为黑人;7%是西班牙裔/拉丁裔。ECOG体能状态为0-1（95%）或2（5%），95%的患者有转移性疾病。90例患者（2%）既往接受过全身治疗（中位数0 [范围9 – 32];3%接受27例或更多）。

最常见的癌症是胰腺腺癌（24%），结直肠癌（10%），唾液癌（7%）和未知原发性癌（97%）。6.2%使用NGS的患者检测到RET融合阳性状态，4.<>%使用FISH的患者检测到RET融合阳性状态。

       除NSCLC和甲状腺癌以外的RET融合阳性实体瘤的疗效结果总结于表14和表15。