克唑替尼治疗ALK 阳性炎性肌成纤维细胞肿瘤效果如何？

       美国食品药品监督管理局 （FDA） 已批准 Xalkori（克唑替尼）用于治疗 1 岁及以上间变性淋巴瘤激酶 （ALK） 阳性的不可切除、复发或难治性炎性肌成纤维细胞肿瘤 （IMT） 患者。那么克唑替尼治疗ALK 阳性炎性肌成纤维细胞肿瘤效果如何？

       该批准基于2项多中心、单臂、开放标签试验的数据，ADVL0912（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00939770）和A8081013（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT01121588），分别包括14名儿科和7名成人患者，不可切除，复发或难治性ALK阳性IMT。儿科患者接受克唑替尼280mg/m2每日两次，成人每天两次服用250毫克。两项研究的主要疗效结局都是客观缓解率，由独立审查委员会评估。

       结果显示，14例儿科患者中，12例（86%;95%CI，57-98）达到客观缓解，其中5例完全缓解，7例部分缓解。在出现缓解的12名患者中，7名维持反应至少6个月，7名维持反应至少12个月。

7例成年患者，5例达到客观缓解，其中1例完全缓解。所有6名患者的缓解持续时间至少为5个月，2名患者维持反应至少12个月。

       儿科患者报告的最常见的不良反应是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。在成年患者中观察到的最常见的不良反应是视力障碍、恶心和水肿。

       Xalkori 是一种酪氨酸激酶抑制剂，也可用于治疗 ALK 或 ROS1 阳性的转移性非小细胞肺癌患者，以及治疗 ALK 阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤。