FDA批准博舒替尼用于治疗慢性粒细胞性白血病

　　美国食品和药品管理局(FDA)于10月26日批准omacetaxine mepesuccinate(Synribo，Teva制药)治疗成人慢性粒细胞性白血病(CML)。该药物的适应症是至少2个酪氨酸激酶抑制剂治疗后仍然发生进展的患者。这是一种血液和骨髓疾病，通常发生于老年人身上。

　　FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任，Richard Pazdur博士表示：“今天对该药物的批准，为发生耐药或不耐受已批准的药物的慢性期或加速期的CML患者提供了一个新的治疗选择。”

　　临床研究将有 5,430 名 CML 患者确诊。大部分 CML 患者患携带有被称为费城染色体的基因突变，从而导致骨髓产生酪氨酸激酶。这种酶触发骨髓产生过多畸形不健康的白细胞即粒细胞。

　　Bosulif 可用于慢性期、加速期或急变期费城染色体阳性的 CML 患者，这些患者对其他治疗方法耐药或无法耐受，如伊马替尼。Bosulif 通过阻断酪氨酸激酶刺激骨髓加速产生畸形不健康的粒细胞的信号而发挥作用。

　　“随着酪氨酸激酶抑制剂的批准使用，我们观察到 CML 治疗方法正在改善，这种改善基于我们对这种疾病的分子基础的更好的理解，”FDA 药品评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任 Richard Pzadur 博士说，“在慢性期和加速期 CML 患者中已经观察到这些改善。”近来 FDA 批准用于治疗不同类型的 CML 的其他药物包括伊马替尼(2001 年)，达沙替尼(2006 年)和尼洛替尼(2007 年)。

　　Bosulif 的安全性和疗效由单一临床试验评估，这项试验包括 546 名成人慢性期、加速期或急变期 CML 患者。所有患者均曾接受过伊马替尼治疗，或者在达沙替尼和 / 或尼洛替尼治疗之后接受伊马替尼治疗，或者不能耐受前述方法的副作用，且疾病进一步恶化。试验中的所有患者均接受 Bosulif 治疗。

　　慢性期 CML 患者的疗效通过治疗的第一个 24 周出现主要遗传学缓解(MCyR)的患者数量确定。结果显示，24 周后 34% 的曾接受过伊马替尼治疗的患者达到 MCyR。所有达到 MCyR 的患者中，52.8% 的患者的反应持续了至少 18 个月。在那些之前达沙替尼和 / 或尼洛替尼治疗(失败)后使用伊马替尼治疗的患者中，大约 27% 的人在治疗的第一个 24 周达到了 MCyR。所有达到 MCyR 的患者中，51.4% 的人持续了至少 9 个月。

　　在之前至少使用过伊马替尼治疗的加速期 CML 患者中，在治疗的第一个 48 周，33% 的患者血细胞计数恢复到正常范围(完全血液学缓解)，55% 患者达到没有出现过多白细胞的正常血细胞计数(整体血液学缓解)。同时，15% 和 28% 的急变期 CML 患者分别达到完全血液学缓解和整体血液学缓解。

　　接受 Bosulif 治疗的患者中观察到的最常见的副作用包括腹泻、恶心、低水平血小板(血小板减少)、呕吐、腹痛、皮疹、低红细胞计数(贫血)、发热和乏力。