阿加糖酶β(Fabrazyme)用法和效果优势

　　  只有具有治疗法布里(Fabry)疾病或其他遗传性代谢疾病患者经验的医生才能服用Fabrazyme。每两周一次静脉注射，每公斤体重1 mg。开始输注速率应不超过每分钟0.25 mg(每小时15 mg)，以减少与输注相关的副作用的风险。随着进一步的输注，输注速率可以逐渐增加。

　　一项研究研究了将Fabrazyme应用于儿童后会发生什么情况，并建议以相同的剂量将Fabrazyme用于8至16岁的儿童。严重肾脏损害的患者对治疗的反应可能较弱。Fabrazyme可长期使用。

　　在主要研究中，Fabrazyme在治疗20周后在肾细胞中产生了非常显着且几乎完全的GL-3清除率：69%接受Fabrazyme治疗的患者的清除率最高，而在所有患者中，没有一个。安慰剂组。这可能导致疾病症状改善或疾病变得稳定。

　　用Fabrazyme治疗的儿童血液中GL-3的水平也降低了，所有儿童在治疗20周后均处于正常水平。这伴随着孩子的症状和生活质量的改善。