瑞格非尼相比安慰剂更适合MCRC患者

　　随机试验显示，在标准治疗后进展的转移性结直肠癌(mCRC)患者中，瑞格非尼相对于安慰剂具有生存获益。我们评估了在现实生活中使用瑞格非尼治疗的患者的生存和安全性结果。

　　REBECCA是一项嵌套在同情使用计划中的队列研究，该计划旨在评估标准疗法难以治疗的mCRC患者中与瑞格非尼相关的生存，安全性和潜在预后因素。使用单变量和多变量Cox比例风险回归模型评估根据各种患者和肿瘤特征的治疗效果。

　　在慈悲使用计划中的1178名患者中，654名患者处于完整分析集中。中位随访时间为16.5个月。中位生存期为5.6个月。12个月的存活率为22%。存活率独立且不利地受以下变量影响：性能状态差，从初始诊断转移至开始使用瑞格非尼，初始瑞格非尼剂量低，> 3个转移部位，肝转移和KRAS存在突变。我们确定了具有低，中，高死亡风险的患者的预后组，中位生存期分别为9.2,5.2和2.5个月。524名患者(80%)至少经历过一次瑞格非尼相关的不良事件，最常见的是疲劳，手足皮肤反应，腹泻，厌食，动脉高血压和粘膜炎。

　　瑞格非尼在REBECCA中的安全性和有效性与随机试验中的相似。我们的预后模型确定了mCRC患者的亚组，这些患者从瑞格非尼中获得最小和最大的益处。