Eltrombopag可以改善重症再生障碍性贫血

　　由医康行数据库可知Eltrombopag是一种血小板生成素受体激动剂，被开发来刺激血小板生成(血小板产生)，但随后被证实可恢复三系造血功能。先前的单臂研究表明，与单独使用hATG加CsA相比，将Eltrombopag添加到标准免疫抑制治疗中似乎可以提高应答率。现在，随机对照RACE试验的第一个结果证实，与单独的标准免疫抑制治疗相比，将Eltrombopag加入标准免疫抑制可显着提高应答率。RACE III期试验的结果初步数据表明，在严重的再生障碍性贫血(SAA)患者中，将Eltrombopag添加到标准的免疫抑制治疗中是安全的，并且可以提高反应率。

　　RACE试验由EBMT赞助，在诺华和辉瑞的财政支持下。教授。RégisPeffault de Latour(圣路易医院和巴黎大学法国再生障碍性贫血和PNH参考中心负责人)和Antonio M. Risitano(那不勒斯费德里科第二大学，Ospedale Moscati血液学和BMT部门负责人，意大利阿韦利诺(Avellino)担任这项研究的主要研究员，他们与卡洛·杜福尔(Carlo Dufour)教授(意大利热那亚G.Gaslini儿童研究医院血液肿瘤和干细胞移植科主任)共同设计了该研究。在Sofie Terwel的积极高效的协调下，该试验由EBMT临床试验办公室的RACE研究小组成功进行。该研究是由教授。

　　这项国际性的，由研究人员驱动，开放标签的III期随机试验评估了197例SAA患者。患者年龄大于或等于15岁，已获得SAA，并且未接受过先前的免疫抑制治疗。从第+14天到6个月(或3个月)，患者随机接受标准免疫抑制(hATG 40 mg / kg x4d和CsA 5 mg / kg / d)或标准免疫抑制+ Eltrombopag，剂量为150 mg / d。尽早完成回复)。这项研究的主要终点是3个月时的完全缓解(CR)，根据国际标准，将CR定义为血红蛋白100 g / L，中性粒细胞1.0 g / L和血小板100g / L。

　　研究显示，在开始治疗三个月后，与仅接受hATG和CsA治疗的患者相比，接受hATG，CsA和Eltrombopag联合治疗的患者的完全缓解率要高得多。这些较高的反应率维持在6个月。此外，Eltrombopag通常耐受性良好，在两个治疗组中发生不良事件的可能性相当。该试验还表明，在这种罕见疾病中，可以与欧洲许多专家中心合作成功进行大型随机试验。

　　Eltrombopag已在欧洲注册用于再生障碍性贫血的二线治疗，因此仅适用于无法接受骨髓移植且免疫抑制治疗失败的患者。RACE试验数据表明，不接受SASA造血干细胞移植的初次SAA患者，eltrombopag可以提高应答率。RACE研究小组将继续跟踪试验参与者长达两年的时间，并且进一步致力于进行了长期的随访研究，以监测Eltrombopag的效力和安全性长达十年。