Eltrombopag用于治疗重症再生障碍性贫血

　　欧洲干细胞移植和细胞治疗领域的专业人士合作伙伴网络欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)今天在EBMT虚拟第46届年会上宣布了RACE III期试验的结果。初步数据表明，在严重的再生障碍性贫血(SAA)患者中，将Eltrombopag添加到标准的免疫抑制治疗中是安全的，并且可以提高反应率。

　　SAA是骨髓不能产生足够新血细胞的疾病。它是一种罕见但潜在的致命疾病，可以通过骨髓移植治疗，或者对于不适合接受移植的患者，可以通过免疫抑制治疗。最常用的免疫抑制方案包括马ATG(hATG)与环孢菌素A(CsA)组合。但是，约35%的患者对治疗无反应或最终复发。

　　Eltrombopag是一种血小板生成素受体激动剂，被开发来刺激血小板生成(血小板产生)，但随后被证实可恢复三系造血功能。先前的单臂研究表明，与单独使用hATG加CsA相比，将Eltrombopag添加到标准免疫抑制治疗中似乎可以提高应答率。现在，随机对照RACE试验的第一个结果证实，与单独的标准免疫抑制治疗相比，将Eltrombopag加入标准免疫抑制可显着提高应答率。

　　Eltrombopag已在欧洲注册用于再生障碍性贫血的二线治疗，因此仅适用于无法接受骨髓移植且免疫抑制治疗失败的患者。RACE试验数据表明，不接受SASA造血干细胞移植的初次SAA患者，eltrombopag可以提高应答率。RACE研究小组将继续跟踪试验参与者长达两年的时间，并且进一步致力于进行了长期的随访研究，以监测Eltrombopag的效力和安全性长达十年。