艾曲波帕治疗异基因干细胞移植后的血小板减少症

          •艾曲波帕对造血干细胞移植（SCT）后62％的原发性延长血小板减少症有效。

•艾曲波帕对SCT后继发性血小板衰竭有效。
 

•骨髓巨核储备似乎没有预测对艾曲波帕的反应。
 

•对艾曲波帕的需求是不良的预后指标。

         同种异体造血干细胞移植（allo-SCT）后的血小板减少症会给患者的治疗带来重大问题。艾曲波帕是一种小分子血小板生成素受体激动剂，已被批准用于免疫性血小板减少性紫癜和再生障碍性贫血；但在allo-SCT之后其使用受到限制。

         在2014年至2017年之间，我们治疗了13例艾曲波帕血小板植入不良的患者，没有证据表明其在开始时会复发，包括6例原发性血小板植入失败的患者和7例继发性血小板植入失败的患者。艾曲波帕的初始剂量为每天25或50 mg，并根据制造商的建议进行剂量调整。血小板恢复的累积发生率≥50，至少需要输血至少7天的000 /μL被定义为反应。总体回应率为62％（n = 8）。

         在6例原发性孤立性血小板衰竭患者中，有3例（50％）有反应，在7例继发性血小板衰竭中，有5例（71％）有反应。中位反应时间为33天（范围11到68天）。此外，在具有充足和减少的骨髓巨核细胞储备的患者中，血小板恢复没有显着差异（分别为60％和67％）。

         尽管艾曲波帕具有良好的耐受性，并且没有患者因不良事件而中断治疗，但在观察期末只有3例患者活着，其中复发和移植物抗宿主病占死亡的大部分。这表明，尽管对艾曲波帕的总体响应率相对较高。