注册数据支持在 CML、Ph+ ALL 耐药或不耐受酪氨酸激酶抑制剂的患者中使用普纳替尼

　　一项前瞻性注册数据研究支持对酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病 (CML) 或费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者常规使用普纳替尼。这些发现发表在《血液学年鉴》上。

　　普纳替尼于2013年获准在欧洲使用;然而，很少有研究对其常规使用进行评估。为了更好地了解真实世界的临床结果，对 2016 年至 2019 年间在比利时 20 个地点接受普纳替尼治疗的 CML 或 Ph+ ALL 患者的结果进行了评估。

　　该研究涉及 50 名患者，中位年龄为 58 岁(范围，19 至 83 岁)，38% 为女性，46% 接受过 3 种或更多先前的 TKI 治疗。大多数患者患有 CML (33)。

　　分别有 42%、27%、18% 和 12% 的 CML 患者因不耐受、复发或难治性、疾病进展和突变状态而使用普纳替尼;Ph+ ALL 患者的比例分别为 35%、30%、12% 和 24%。

　　在 CML 队列中中位 380 天和 Ph+ ALL 队列中中位 123 天的普纳替尼治疗后，分别有 58% 和 41% 的 CML 和 Ph+ ALL 患者实现了主要分子学缓解。每个队列中的一名患者实现了BCR-ABL1mRNA≤1%。

　　3 年内，CML 队列的估计总生存率为 85.3%，Ph+ ALL 队列的总生存率为 85.6%，估计无进展生存率分别为 81.6% 和 48.9%。

　　超过一半 (68%) 的患者报告了不良反应，最常见的是皮疹和皮肤干燥。总共发生了 5 例死亡，其中没有一个归因于普纳替尼治疗。

　　这项研究受到样本量小的限制。

　　研究作者得出结论，在常规临床实践中进行的观察与先前报告的数据相似，并支持在对 TKI 产生耐药性或不耐受的 Ph+ ALL 或 CML 患者中使用普纳替尼。