米哚妥林联合化疗对具有高 FLT3-ITD 等位基因比率的急性髓系白血病患者最有效，这些患者在首次完全缓解时进行异基因干细胞移植

　　目的：米多妥林是一种多激酶和 FLT3 抑制剂，是首个获批并广泛用于治疗 FLT3-ITD 急性髓系白血病 (AML) 的非化疗药物。然而，需要确定其在改善首次完全缓解 (CR1) 的同种异体干细胞移植 (allo-SCT) 患者生存率方面的作用。

　　方法：这项多中心研究回顾性评估了 2015 年至 2019 年间在五个以色列中心接受强化治疗的 119 名 FLT3-ITD AML 患者 [59 (49.6%) 名男性和 60 名女性]的结果。在我们的队列中，CR1 中的 allo-SCT 被广泛实施 (47%)，患者分层基于当前的等位基因比 (AR) 截止值 0.5。

　　结果：98 名患者 (82.3%) 达到 CR1/CR，但计数恢复不完全 (CRi)。7 名 (5.9%) 患者在诱导期间死亡。在多变量分析中，在 CR1 中使用 米多妥林和 allo-SCT 是影响总生存 (OS) 的最重要因素。Midostaurin 纳入化疗方案可显着提高 CR + CRi 率 (P = .002)，降低复发率 (P = .02)，并且对高 AR 患者具有显着优势(2 年 OS 82%)。在低 AR 患者中，midostaurin 作用不那么突出。

　　结论：我们的结果证明了在强化化疗方案中加入米司他林的益处，特别是对于高 AR AML 患者，在 CR1 中应该与 allo-SCT 一起提供。