接受康奈非尼和 binimetinib 联合治疗的 BRAF 突变黑色素瘤患者的生活质量

　　背景：与威罗菲尼治疗相比，恩科拉非尼加比美替尼治疗晚期 BRAF 突变黑色素瘤患者显示无进展生存期和总生存期改善，耐受性良好。此处介绍了与健康相关的生活质量 (HRQoL) 的结果。

　　方法：COLUMBUS 是一项针对 BRAF 突变型黑色素瘤患者的两部分、开放标签、随机、III 期研究。在第一部分中，577 名患者被随机分配 (1:1:1) 至康奈非尼 加 binimetinib、encorafenib 或 vemurafenib。主要目标是评估无进展生存期。作为次要目标，HRQoL 通过 EQ-5D、EORTC QLQ-C30 和 FACT-M 问卷进行评估。此外，使用 Kaplan-Meier 分析估计确定恶化 10% 的时间，并使用重复测量的混合效应模型计算组间平均分数的差异。还评估了住院率和住院对 HRQoL 的影响。

　　结果：与接受威罗菲尼的患者相比，接受联合治疗的患者的 FACT-M 和 EORTC QLQ-C30 整体健康状况评分有所改善(基线后评分差异：FACT M 为 3.03 [p < 0.0001]，FACT M 为 5.28 [p = 0.0042](对于 EORTC QLQ-C30)，表明患者状态发生了有意义的变化。此外，与住院患者相比，在非住院患者中观察到 QoL 恶化的延迟(EORTC QLQ-C30 的风险比 [95% CI]：1.16 [0.80; 1.68] 和 FACT-的 1.27 [0.81; 1.99] M) 和 10% 恶化的风险降低，有利于两组的组合。

　　结论：与 vemurafenib 相比，康奈非尼 加 binimetinib 的疗效提高转化为对 HRQoL 问卷评估的感知健康状况的积极影响。该研究已在 ClinicalTrials.gov 注册，编号NCT01909453，EudraCT 编号 2013-001176-38。