阿卡替尼（ Acalabrutinib） 用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病患者的 EMA 审查用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病患者的 EMA 审查

　　2020 年 11 月 5 日，阿卡替尼（acalabrutinib ）单药治疗或阿卡替尼联合 obinutuzumab (AcalaObi) 用于治疗初治 (TN) 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 成人患者以及用于治疗初治慢性淋巴细胞白血病 (CLL)阿卡替尼单药治疗复发或难治性 (RR) CLL 成人患者。

　　阿卡替尼抑制 Bruton 酪氨酸激酶，该激酶在疾病的增殖和存活中起重要作用。在两项 III 期多中心随机试验中评估了阿卡替尼。第一项试验 (ACE-CL-007) 将阿卡布替尼与 AcalaObi 与苯丁酸氮芥加 obinutuzumab (ChlObi) 随机分配给患有 TN CLL 的老年/不健康患者。

　　由独立审查委员会评估的无进展生存期 (PFS)，与 ChlObi 组相比，AcalaObi(风险比 [HR]，0.1;95% 置信区间 [CI]，0.06-0.17)和阿卡替尼(HR，0.2;95% CI，0.13-0.3)臂均优越。第二项试验 (ACE-CL-309) 将阿卡布替尼与利妥昔单抗加 idelalisib 或苯达莫司汀随机分配给成年 RR CLL 患者。同样在该试验中，acalabrutinib 组的 PFS 显着更长(HR，0.31;95% CI，0.20-0.49)。

　　接受阿卡替尼的患者的不良事件因试验而异，但最常见的通常是头痛、腹泻、中性粒细胞减少、恶心和感染。科学审查得出的结论是，阿卡替尼的获益风险比对这两种适应症均呈阳性。本文总结了申请获得欧盟监管批准的科学审查。

　　阿卡替尼在欧盟获批用于治疗之前未接受过治疗的成人慢性淋巴细胞白血病患者，以及接受过治疗但治疗后疾病无反应或复发的患者。与标准治疗相比，阿卡替尼导致从治疗开始到进一步疾病复发或患者死亡的时间具有临床意义且显着延长。总体安全性特征被认为是可以接受的，并且收益风险比被确定为正值。