艾伏尼布（Ivosidenib）一种治疗胆道癌的研究药物

　　胆道癌 (BTC) [包括胆管癌和胆囊癌] 是与生存率低相关的罕见癌症;大多数患者在诊断时已患有晚期疾病。目前的化疗参考方案包括顺铂和吉西他滨作为一线;奥沙利铂和 5-氟尿嘧啶 (FOLFOX) 在二线。分子分析已经确定了几个可行的治疗靶点，包括异柠檬酸脱氢酶 (IDH)1 突变。

　　艾伏尼布是一种可逆的 IDH1 突变抑制剂;它目前被批准用于治疗急性髓系白血病，并已在晚期胆管癌患者中进行了研究。

　　本文介绍了 BTC 的当前治疗方法，并阐明了艾伏尼布在晚期胆管癌中的作用机制、药效学、药代动力学、临床疗效和安全性。作者总结了对新兴药物和精确方法所创造的不断变化的治疗范式的见解。

　　艾伏尼布耐受性良好，口服暴露良好，半衰期长，如 I 期数据所示。在一项 III 期研究中，艾伏尼布 已证明与安慰剂相比可改善无进展生存期(中位 2.7 个月与 1.4 个月;风险比 0.37;95% 置信区间 0.25-0.54;单侧 p < 0.0001);它还表明胆管癌患者的总生存期和先前化疗后疾病进展的趋势。

　　这项研究的最终生存数据有待提交。分子谱分析的更多使用将继续确定潜在的治疗目标并改善患有这些癌症的患者的预后。