米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗白血病的效果如何？

　　提到“白血病”，大家都会认为是非常严重的!白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，属于恶性肿瘤。白血病可分为急性白血病和慢性白血病两大类，急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病，慢性白血病又分为慢性淋巴细胞白血病和慢性髓性白血病及少见类型的白血病。

白血病在我国被列为十大高发性肿瘤之一。通过全国性普查，我国白血病的发病率为2.76/10万，各类型的发病情况，我国急性白血病多于慢性白血病，与欧美相反。年龄分布：急性淋巴细胞白血病以儿童多见，急性髓细胞白血病则成人多见，而慢性白血病以40岁以上者多见。

性别无明显差别，在地区上，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位，儿童及35岁以下成人中位居恶性肿瘤死亡率第一位!

　　急性髓系白血病是一组高度异质性的克隆性疾病，发病基础主要是因为获得性体细胞突变在造血干祖细胞中的不断累积。近年来，深度测序技术的发展和应用使我们全景式的认识了基因突变普。通过这些研究和发现，科学家们不停地尝试，并且研发了多种小分子靶向治疗药物，并取得非常好的成果。

　　近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案，米哚妥林是25年来白血病(AML)首款新药，也是第一款与化疗联合治疗AML的靶向药。

　　米哚妥林由瑞士诺华制药公司研发，是多重酪氣酸激酶受体抑制药，美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(A M L)成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。

　　2017年4月28日，米哚妥林获得F D A批准上市，此外，同时获批可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(S M-A H N)和肥大细胞白血病(MCL)等适应证。