恩曲替尼（Entrectinib） 用于治疗NTRK基因融合实体瘤

　　FDA 于 2019 年 8 月 15 日批准了 恩曲替尼（entrectinib），用于治疗具有神经营养性酪氨酸受体激酶 (NTRK) 基因融合且无已知获得性耐药突变的实体瘤的 12 岁及以上成人和儿童患者，是转移性或手术切除可能会导致严重的并发症，并且在治疗后进展或没有令人满意的替代疗法。

　　批准基于 57% 的持久总体缓解率(95% 置信区间：43-71)，包括 7% 的完全缓解率，在 54 名恩曲替尼治疗的 10 种不同肿瘤类型的患者中具有NTRK融合参加了三项单臂临床试验之一。反应持续时间从 2.8 个月到 26.0+ 个月不等;68% 的反应持续 ≥ 6 个月。

　　恩曲替尼最严重的毒性是充血性心力衰竭、中枢神经系统影响、骨骼骨折、肝毒性、高尿酸血症、QT 间期延长和视力障碍。不良反应可通过中断剂量(46%)、减少剂量(29%)或停用恩曲替尼(9%)来控制。

　　这是第三次批准用于治疗组织不可知、生物标志物定义的癌症的抗癌药物。